A mintegy 6 évig tartó, „Új, több támadáspontú innovatív fájdalomcsillapító fejlesztése: hatástani, preklinikai és humán fázis I. vizsgálatok” elnevezésű projekt 1,4 milliárd forint európai uniós támogatásból valósult meg. A Pécsi Tudományegyetem (PTE) farmakológusai a Semmelweis Egyetem (SE) kutatóival együtt jelentős betegcsoportot érintő, nem kezelhető, vagy nehezen csillapítható krónikus idegi (neuropátiás) fájdalomállapotokra fejlesztenek új hatásmechanizmusú gyógyszert.
Nagyon ritkán fordul elő olyan egy kutató életében – válaszolta kérdésünkre Prof. Dr. Helyes Zsuzsanna (PTE, ÁOK, Farmakológiai És Farmakoterápiai Intézet) -, hogy egy eredeti egyetemi fejlesztésből kiinduló projektet, aminek az első kísérleteit is mi csináltuk a csoportunkkal, s az ötlet is Mátyus Péter professzortól származik, tíz éven belül olyam stádiumba jutassuk, hogy a gyógyszerjelölt anyagot embernek is beadhatjuk. Ez különleges eset, Magyarországon erre a több évtizedes szakmai múltamban még nem volt példa, de nemzetközi szinten sem gyakran történik ilyesmi. A gyógyszerfejlesztés egy rendkívül hosszadalmas és költséges folyamat, csak sok költséges tapasztalat és szakmai kompetencia együttese révén valósulhat meg.
Arra a kérdésünkre, hogy ez az új gyógyszerjelölt anyag mivel tud többet, mint a korábbiak azt felelte, hogy a fájdalomcsillapítók terén az elmúlt évszázadokban nem volt áttörés. A reklámokban megjelenő új fájdalomcsillapítók mindegyike ugyanarra a két hatásmechanizmusra alapszik, amit több évszázada leírtak az aszpirin és a morfin esetében. Hatásmechanizmus területén nem történt áttörés, holott számtalan olyan krónikus, idegi eredetű fájdalomállapot létezik, amelyekben ezek nem, vagy csak mérsékelten hatásosak, vagy olyan sokáig és nagy dózisban kell alkalmazni őket, ami rengeteg mellékhatást okoz.
„A mi gyógyszerjelöltünk teljesen új koncepción alapul,
több támadáspontú mechanizumuson, egyik-másik eleme a perifériás idegrendszerben, bizonyos elemei pedig a központi idegenrendszerben valósulnak meg. A több támadásponttal egy irányba haladva reményeink szerint hatékonyabb lesz, és a biztonságosabb is, olyan amit a hosszú távon tolerálni tud a szervezet. A gyógyszerfejlesztés azonban egy hosszabb folyamat. Most ott tartunk, hogy egészséges önkénteseken már bizonyítottuk a hatóanyag biztonságát és hatásosságát is a szervezetben, a betegeken végzett tesztelés jövőre tud elindulni, előbb egy kisebb betegpopuláción kell bizonyítanunk, utána pedig nemzetközi szinten, több ezres populáción is, csak ez után kerülhet törzskönyvezésre a gyógyszer, addig rengeteg pénzre, gyógyszercéges partnerekre lesz szükség, ez minimum 3-5 évet igényel még, ha nem lesznek buktatók, s akkor lesz patikában elérhető a kész gyógyszer."
Az SE Szerves Vegytani Intézetében több mint 10 évvel ezelőtt Mátyus Péter professzor tervezte az új módon, több hatáskomponenst ötvöző vegyületet. 2012-től Helyes Zsuzsanna professzor vezetésével a PTE Általános Orvostudományi Kar Farmakológiai és Farmakoterápiai Intézet Krónikus Fájdalom kutatócsoportjának munkatársai ismerték fel és bizonyították a vegyület hatásosságát számos krónikus idegi és gyulladásos fájdalommodellben, amely típusú fájdalomra jelenleg nem áll rendelkezésre hatékony fájdalomcsillapító. „Az SZV-1287 vegyület elsősorban az egyik enzim blokkolásával fejti ki hatását, egyrészt a vegyület önmaga és a szervezetben belőle keletkező termékek együttes hatással csökkentik az idegi eredetű fájdalmakat.” – tájékoztatott Prof. Dr. Helyes Zsuzsanna szakmai vezető.
Jelentős betegcsoportot érint a neuropátiás fájdalom, ezek közül néhány például baleset során sérült ideg fájdalma, a cukorbetegséghez vagy bizonyos gyógyszeres kezelésekhez kapcsolódó érzőideg sérülés. De ilyen típusú fájdalmat érez az is, aki krónikus ízületi gyulladásban, azaz reumatoid artritiszben szenved.
A több szabadalommal védetté vált SZV-1287 preklinikai fejlesztésére és a humán fázis I. klinikai vizsgálatára a Toxi-Coop Zrt. a PTE-vel és az AdWare Research Kft.-vel közösen nyerte el a GINOP pályázatot. A projekt során a preklinikai fázisban meghatározták a hatóanyag és a bélben oldódó kapszula pontos fizikai-kémiai tulajdonságait, feltérképezték, hogy milyen hatással van a fájdalommal kapcsolatos folyamatokra és egyéb szervrendszerekre, mennyire biztonságos, és mi történik vele a szervezetben. A gyógyszerhatósági engedélyezés után következett a humán fázis I. vizsgálat, mely keretében sikeres vizsgálatokat végeztek egészséges önkénteseken. A klinikai fejlesztés a humán fázis II-ben folytatódik: a részben magyar tulajdonban lévő bécsi központú Algonist GmbH-val közösen tervezik a további klinikai vizsgálatokat krónikus idegi fájdalomtól szenvedő betegeken, amelynek célja a terápiás hatás bizonyítása lesz. Ezután következhet a humán fázis III, ahol a cél a terápiás hatás és a biztonság sokoldalú bizonyítása több ezer betegen végzett vizsgálatokkal. Amennyiben e szakaszon is sikeresen túljut a gyógyszerjelölt, akkor törzskönyvezésre, majd forgalomba kerülhet.
A projekt a Széchenyi 2020 program keretében, az Európai Unió támogatásával valósult meg GINOP-2.2.1-15-2016-00020 pályázati kóddal.
